美国两家公司计划于2025年启动全球首例异种移植临床试验，使用经过基因编辑的猪肾脏或心脏来挽救人类生命。这一消息引发了众多器官移植患者的关注和期待，也凸显了这项技术所面临的挑战。
猪器官移植的迫切需求
由于可移植器官的严重短缺，许多患者面临着漫长的等待甚至死亡的风险。例如，来自肯塔基州路易斯维尔的亚历克斯·贝里奥斯需要第二次器官移植，但由于无法找到匹配的人类器官，他密切关注着猪肾脏研究的进展。“它可能无效，我必须接受这个事实，”贝里奥斯说，“我认为值得一试。”
类似的情况还有很多。在阿拉巴马州，一名女性在11月底接受了猪肾移植手术后情况良好，这给了许多患者希望。然而，此前接受过基因编辑猪器官移植的四名美国患者（两名接受猪心脏，两名接受猪肾脏）均未存活超过两个月。
马里兰大学移植外科医生巴特利·格里菲思博士表示：“我们必须有勇气继续下去。”患者的迫切需求正推动着猪器官移植研究的快速发展。
患者的积极参与与推动
在2023年末的一次全国肾脏基金会会议上，患者们向FDA官员和猪器官开发公司表达了他们对透析生活的痛苦，并表示愿意尝试动物器官移植。“为什么不尝试呢？这是我们带回来的真正想法，”eGenesis公司首席执行官迈克·柯蒂斯说，“我们几乎有义务去尝试。”
许多患者主动联系研究机构表达参与意愿。加利福尼亚州棕榈泉的卡尔·麦克纽在2023年看到纽约大学异种移植研究的新闻后，主动发邮件表达了参与意愿。路易斯维尔的贝里奥斯也表示对猪肾脏移植感兴趣。
技术挑战与临床试验
FDA规定，猪器官必须在猴子或狒狒身上进行广泛测试才能用于人体。虽然研究人员已经将灵长类动物的存活时间延长到一年甚至更久，但他们迫切需要人体试验经验。毕竟，猪器官经过基因改造使其更像人类器官，而不是更像狒狒器官。
在纽约大学和阿拉巴马大学伯明翰分校，外科医生首先在最近去世的人体（捐赠用于科学研究）上测试了猪器官。而此前进行的猪器官移植都是“同情性使用”移植，即FDA允许在特定紧急情况下对没有其他选择的人进行的试验。
虽然前四例移植患者的存活时间不长，但这为研究提供了宝贵的经验。例如，在第一次猪心脏移植中发现了一种隐藏的猪病毒，促使研究人员对该风险进行了更好的测试。阿拉巴马州的洛尼女士的案例，则为临床试验候选人提供了一个参考，她接受移植的时间恰好在她因透析导致的病情恶化之前。
基因编辑技术与器官兼容性
科学家们多年来一直尝试动物到人类的移植，但都未能成功。现在，他们可以通过基因编辑技术来弥合物种之间的差距，防止人类免疫系统立即攻击外来组织。然而，没有人知道最佳的基因组合。
不同的公司采用了不同的基因编辑策略。Revivicor公司使用10个基因编辑，而eGenesis公司则使用了69个基因编辑。这使得比较不同基因编辑策略的效果成为一个重要的研究方向。
未来展望与谨慎建议
研究人员面临着证明猪器官能否使患者存活时间远超几个月的压力。如果不能，那么问题就将在于“我们是否使用了正确的基因编辑？”选择合适的参与者至关重要，既要足够严重以符合条件，又不能病入膏肓以至于没有机会。
马里兰大学的西尔克·尼德豪斯博士建议，如果患者年龄较轻、身体较健康或有活体捐献者，最好选择已知有效的方法。但如果患者年龄较大，透析疗效开始下降，“也许值得冒险”。
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