2024年12月17日，美国纽约大学朗格尼健康中心（NYU Langone Health）宣布，他们成功将基因编辑的猪肾脏移植到了一名53岁的女性托瓦娜·鲁尼体内，这是异种移植领域的又一重大突破。
鲁尼于1999年捐献了一个肾脏给母亲，几年后，由于怀孕期间的并发症导致的破坏性高血压，导致她患上肾衰竭。2016年12月，她开始需要透析治疗，以清除血液中多余的液体和废物。2017年，她被列入肾移植的等待名单。
然而，鲁尼血液中的有害抗体水平异常高，可能引发移植排异反应，因而几乎不可能找到合适的匹配肾脏。等待近八年后，她失去了可支持透析的血管。
在这种情况下，鲁尼获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“同情使用”许可，允许在患者患有危及生命的疾病时，在临床试验之外使用研究性医疗产品。2024年11月25日，朗格尼健康中心的外科医生进行了7个小时的手术，在她体内植入了一个经过基因编辑的猪肾脏。
猪肾脏由美国生物技术公司United Therapeutics的子公司Revivicor开发，经过10处基因编辑改造，旨在消除免疫原性反应和促进器官与人体的相容性。
术后11天，鲁尼于12月6日出院，摆脱了透析，并开始在纽约市的一处公寓中恢复。她的医疗团队密切监测她的健康状况，包括心率、血压和其他健康数据。
“我高兴极了。我很幸运能收到这份礼物——生命的第二次机会。我精力充沛，八年来从未有过这样的食欲。我能感觉到血液在我的血管里流动。我可以把手放在这个肾上，感觉它在嗡嗡作响，它太强壮了。”鲁尼在12月17日的新闻发布会上说。
这是异种移植历史上第三次使用来自基因编辑猪的肾脏进行肾脏移植。此前，纽约大学朗格尼健康中心和马萨诸塞州总医院的医疗团队也进行了类似的手术，但是两名患者在术后都出现了一些并发症。
鲁尼的独特之处在于，尽管她高抗体水平使得找到合适的人类肾脏捐赠者几乎不可能，但她并不是濒临死亡。这个案例将为异种器官移植的排斥风险、器官寿命以及与人类肾脏的差异提供更多经验。
朗格尼移植研究所所长罗伯特·蒙哥马利表示：“这让我们对临床试验的预期有了更多的理解，这类试验能够纳入总体健康状况较好的患者。”
对于鲁尼来说，接下来的几周将是关键时刻。她的医疗团队将密切监测她的免疫反应，并调整治疗方案以防止潜在的排斥。长期目标是让鲁尼在适应新器官时不再使用最强效的免疫抑制药物，但她不可避免地会服用一些免疫抑制药物。
异种移植的有效性需要多年的临床试验来证明。eGenesis和United Therapeutics等公司正在推进其基因编辑猪肾的临床试验，预计将在未来几年内获得FDA的批准。
目前，美国有超过10万人在移植等待名单上——其中大多数人需要肾脏。每年有数千人因等待而死亡。异种移植有望解决器官供应危机，为更多患者提供挽救生命的治疗。
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